Khám Phá Giải Pháp Mới Trong Điều Trị U Xơ Thần Kinh Tại Việt Nam

Đối mặt với những thách thức từ các bệnh di truyền hiếm gặp như u xơ thần kinh, gần đây, hệ thống y tế tại Việt Nam đã bắt đầu tiếp cận với những liệu pháp điều trị tiên tiến. U xơ thần kinh loại 1 (NF1), hay còn gọi là bệnh Von Recklinghausen, là một vấn đề sức khỏe nghiêm trọng với tỷ lệ mắc khoảng 1/3.000 người toàn cầu, trong đó có nhiều trẻ em.

Các chuyên gia y tế nhấn mạnh rằng, việc xây dựng mạng lưới cơ sở y tế sẽ giúp nâng cao khả năng tiếp cận các loại thuốc điều trị hiện đại cho bệnh nhân. Nhờ vào sự hợp tác với các tập đoàn dược phẩm quốc tế, Long Châu đang dần biến Việt Nam thành một trong những điểm đến sớm nhất cho những liệu pháp thế hệ mới. Cảnh Báo Sức Khỏe: Vụ Cắn Người Nghi Do Chó Nhiễm Dại Tại… Khối U Xơ Tử Cung Gần 3 Kg: Một Trường Hợp Cảnh Báo Sức Khỏe Bộ Y Tế Đặt Ra Mục Tiêu Cập Nhật Dữ Liệu Trẻ Em Trên 95%…

Giải Pháp Mới Để Tiếp Cận Điều Trị Bệnh Hiếm

Bệnh NF1 là một rối loạn di truyền do đột biến gen NF1 được xác định trên nhiễm sắc thể 17. Tình trạng này dẫn đến sự phát triển của nhiều loại khối u và tổn thương ở các cơ quan như da, thần kinh, xương, và tim mạch. Mặc dù phần lớn các khối u lành tính và chỉ ảnh hưởng đến thẩm mỹ, nhưng bệnh vẫn tiềm ẩn nhiều nguy cơ nghiêm trọng, bao gồm cả khả năng chuyển hóa thành khối u ác tính.

Thống kê cho thấy, khoảng 30-50% trẻ mắc NF1 có thể phát triển u xơ thần kinh dạng búi. Những khối u này có thể lan tỏa dọc theo dây thần kinh, gây ra cảm giác đau kéo dài và biến dạng cơ thể. Hơn nữa, một số trường hợp có thể tiến triển tới khối u ác tính với tỷ lệ ước tính từ 8-13%, điều này đòi hỏi cần phải có các phương pháp điều trị hiệu quả.

Để điều trị các khối u này, nhiều bệnh nhân NF1 dạng búi cần phải được theo dõi định kỳ và có thể yêu cầu phẫu thuật. Tuy nhiên, những khối u có ranh giới không rõ ràng hoặc gần với các cấu trúc quan trọng có thể khiến việc phẫu thuật trở nên khó khăn và tiềm ẩn nhiều rủi ro.

Long Châu đã giới thiệu sản phẩm Selumetinib, một hợp chất mới mang lại hy vọng cho người bệnh NF1 dạng búi tại Việt Nam. Đây là một loại thuốc ức chế MEK1 và MEK2, có khả năng làm giảm kích thước khối u đáng kể. Theo các nghiên cứu lâm sàng, khoảng 68% bệnh nhân đã cho thấy sự cải thiện với Selumetinib, trong đó có 91,2% duy trì đáp ứng sau 12 tháng điều trị.

Việc giảm thiểu thể tích khối u không những góp phần làm giảm áp lực lên các cấu trúc quan trọng mà còn giúp cải thiện chất lượng sống của trẻ em mắc bệnh. Đáng chú ý, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Selumetinib cho cả người lớn và trẻ em mắc bệnh NF1.

Mở Rộng Danh Mục Thuốc Điều Trị Tại Việt Nam

Việc tiếp cận các giải pháp điều trị mới càng khẳng định cam kết của Long Châu trong việc đưa các sản phẩm y tế tiên tiến đến với bệnh nhân tại Việt Nam. Hiện tại, hơn 13 loại thuốc hiếm và thuốc tiên tiến đã có mặt trên hệ thống, tạo điều kiện thuận lợi cho hàng triệu bệnh nhân. Điều này không chỉ mang lại cơ hội tiếp cận với các phương pháp điều trị hiện đại mà còn giúp giảm bớt gánh nặng tài chính cho các gia đình.

Đại diện của hệ thống cho biết: “Mỗi gia đình có trẻ mắc bệnh hiếm đều mang trong mình những ước mơ mà chúng tôi muốn hiện thực hóa. Việc đưa các giải pháp điều trị tiên tiến về Việt Nam chính là cách để giúp các em có cơ hội sống và phát triển như bao trẻ em khác.”

Theo thống kê, trong giai đoạn 2012 – 2021, chỉ có khoảng 9% thuốc mới phát minh tiếp cận được người dân Việt Nam, điều này cho thấy sự cần thiết phải cải thiện khả năng tiếp cận. Long Châu hiện đang hợp tác với nhiều tập đoàn dược phẩm hàng đầu để đưa tới các nhóm thuốc tiên tiến và điều trị bệnh hiếm đến gần hơn với người dân.

Nhờ đó, người bệnh sẽ có thêm cơ hội điều trị ngay tại quê hương mà không cần ra nước ngoài, đồng thời giảm bớt gánh nặng tài chính cho gia đình. Hệ thống nhà thuốc và tiêm chủng Long Châu hiện đang có hơn 2.678 nhà thuốc trên toàn quốc và hơn 22.000 nhân viên y tế, nhằm phục vụ và nâng cao sức khỏe cho người dân một cách tốt nhất.

Nguyễn Thắng